Редактирование ДНК – будущее медицины

Молекулярные «пальцы» помогут обрезать и сшивать ДНК в любой другой последовательности. По словам ученых, это первый шаг к безопасной генной терапии.
Генная инженерия - простая наука, но вставка гена в неправильное место чревата опасными последствиями. Например, испытание на пациентах с тяжелым комбинированным иммунодефицитом (ТКИД) - процедура привела к лейкозу.

Один из подходов генной инженерии связан с цинковыми «пальцами» - белками, которые связаны с ДНК и являются их стыками. Цинковые фрагменты обычно соединяются с ферментами нуклеаз, которые находятся между спиралями ДНК.

Однако применение естественных инструментов для регенерации клеток для фиксации новых фрагментов ДНК может привести к сбоям.

Ученые из Калифорнии применили фрагменты вирусов, сцепляя их с цинковыми «пальцами». Таким образом, они соединили фрагменты без участия изменчивым ферментам.

В отличие от нуклеаз рекомбеназы рассекают двухспиральную часть ДНК и ожидают пока она свернет концы. Когда гены соприкасаются, рекомбиназа восстанавливает разрыв спирали.

Лабораторные тесты с клетками человека показали, что фермент внедрил ген правильно в 98% случаев.

Редактирование генома – это будущее медицины, по словам ученых.

Источник: New Scientist

Вопросы, ответы, комментарии